duchenne

Effettuata la prima somministrazione di terapia genica contro la distrofia di Duchenne al Centro Clinico NeMO pediatrico presso il Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS. Si tratta del trial clinico di Fase III con PF-06939926 dell’azienda farmaceutica Pfizer. La distrofia muscolare di Duchenne è causata dall’assenza della distrofina, una proteina che aiuta le cellule muscolari a rimanere intatte. L’assenza di distrofina...