L’anemia falciforme è una delle malattie ereditarie del sangue più comuni al mondo. In Europa colpisce circa 50.000 persone e in Italia è considerata una patologia rara a causa della difficoltà di tracciamento e diagnosi: i malati registrati con quadro clinico grave sono circa 2.500-2.800, ma secondo gli esperti esiste un sommerso pari al doppio. La patologia si caratterizza dalla forma a falce dei globuli rossi e da una maggior adesività delle diverse cellule ematiche rispetto al solito. In determinate situazioni, queste cellule formano degli agglomerati che possono rallentare e bloccare il flusso di sangue e ossigeno causando grossi danni all’organismo.
La conseguenza sono crisi acute vaso-occlusive ricorrenti, dolorose, gravi ed imprevedibili dalla rapida evoluzione e dall’alta mortalità. Un semplice esame del sangue può determinare se una persona è portatrice della malattia. Adesso in Italia è arrivata la prima terapia mirata per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti a partire però dai 16 anni: si tratta del farmaco Adakveo (crizanlizumab) di Novartis e l’Aifa ne ha approvato la rimborsabilità. Crizanlizumab può essere somministrato come terapia aggiuntiva o come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata.
Durante la conferenza stampa di presentazione del farmaco, Lucia De Franceschi, professoressa associata di Medicina Interna all’Università di Verona, ha osservato: “Crizanlizumab agisce direttamente sulla vasculopatia infiammatoria cronica, che sta alla base delle numerose complicanze cliniche dei pazienti con sindrome falciforme. Inoltre potrebbe aiutarci a gestire anche quei pazienti che hanno fallito o non accettano terapie considerate standard”.
La professoressa Raffaella Colombatti, coordinatrice del gruppo di lavoro di Patologie del globulo rosso di AIEOP, ha rivelato che recenti studi, come il progetto di medicina narrativa di Fondazione ISTUD, promosso da Novartis, hanno esplorato lo sconvolgente peso della malattia dal punto di vista fisico, sociale ed emotivo: “Il 53% dei pazienti si assenta dal lavoro e il 33% dei bambini e adolescenti da scuola, mentre più del 50% effettua trasfusioni almeno una volta al mese”. Luigi Boano, general manager Novartis Oncology Italia, si è detto orgoglioso:
“Siamo riusciti a rendere disponibile per i pazienti e la classe medica la prima terapia mirata per le crisi vaso-occlusive ricorrenti nell’anemia falciforme. Questo risultato testimonia come il nostro continuo impegno in ricerca e sviluppo di soluzioni innovative sia in grado di portare un cambiamento importante”.
I risultati dello studio clinico SUSTAIN hanno dimostrato che Crizanlizumab ha ridotto in modo significativo il tasso annuale mediano di VOC del 45%, ha dimostrato di ridurre il tasso annuale mediano di giorni di ricovero in ospedale del 42% e presenta inoltre un profilo di sicurezza favorevole.
