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MILANO – Daiichi Sankyo Italia ha annunciato la disponibilità in Italia di quizartinib per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) FLT3-ITD positiva (mutazione del gene FLT3 con duplicazione tandem interna) di nuova diagnosi, in associazione a chemioterapia di induzione standard a base di citarabina e antraciclina e chemioterapia di consolidamento standard a base di citarabina, seguite da quizartinib come monoterapia di mantenimento. La rimborsabilità di quizartinib, il primo farmaco lanciato in Italia da Daiichi Sankyo in ematologia, è stata approvata a seguito della pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana lo scorso 24 ottobre.La leucemia mieloide acuta è una forma aggressiva di tumore del sangue e del midollo osseo caratterizzata dalla rapida proliferazione di cellule mieloidi anomale. Nel 2022 sono stati segnalati più di 480.000 nuovi casi di leucemia in tutto il mondo, con oltre 305.000 decessi. La leucemia mieloide acuta (LMA) rappresenta il 23,1% dei casi totali di leucemia nel mondo ed è la forma di leucemia più comune negli adulti. La LMA ha un’incidenza di circa 3-4 casi per 100.000 persone all’anno: in Italia si registrano ogni anno 2.000 nuovi casi. Tuttavia, il rischio di sviluppare la malattia varia con l’età, e nella maggioranza dei casi si presenta in età avanzata, con un’età media alla diagnosi di 68 anni. Nei pazienti eleggibili alla chemioterapia ad alte dosi, le linee guida ESMO 2020 prevedono un trattamento diviso in tre fasi: induzione, consolidamento, mantenimento.La fase di induzione ha l’obiettivo di ridurre al minimo le cellule leucemiche e raggiungere la remissione completa. A questa fase segue il consolidamento, il cui scopo è quello di ridurre il rischio di ricadute. Ad alcuni di questi pazienti può essere proposto un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Altri possono essere sottoposti a una terapia di mantenimento. Il trattamento iniziale di induzione e la successiva terapia di consolidamento e mantenimento vengono scelti in base all’età del paziente, al suo stato di salute generale e al rischio citogenetico/molecolare. ‘Nel 40-50% dei casi, sebbene i pazienti rispondano al trattamento di prima linea, si verifica una recidiva – ha spiegato nel corso di un media briefing a Milano Roberto Cairoli, Direttore della Struttura Complessa di Ematologia presso l’Ospedale Niguarda Cà Granda di Milano e Professore Associato di Ematologia all’Università Milano-Bicocca -. Negli ultimi anni abbiamo fatto passi avanti importanti nella gestione e nella conoscenza di questa malattia. In particolare, la possibilità di individuare le sue caratteristiche genetiche e molecolari ha consentito di sviluppare terapie miratè.Sono state identificate numerose mutazioni genetiche nella leucemia mieloide acuta (LMA) e le mutazioni FLT3 (tirosina chinasi 3 tipo FMS) sono tra le più comuni. Circa l’80% delle mutazioni FLT3 sono mutazioni FLT3- ITD (duplicazione tandem interna), che promuovono la crescita neoplastica e contribuiscono a una prognosi particolarmente sfavorevole, tra cui un aumento del rischio di recidiva, una scarsa percentuale di risposta alla terapia di salvataggio e un’attesa di sopravvivenza più breve rispetto ai pazienti con LMA senza mutazione. Le mutazioni FLT3-ITD sono presenti in circa il 25-30% di tutti i casi di LMA. Grazie all’approvazione di quizartinib è ora disponibile un ulteriore trattamento mirato sul bersaglio molecolare che ha dimostrato di migliorare significativamente la sopravvivenza globale nella LMA. ‘Quizartinib è un inibitore orale della tirosin-chinasi del recettore FLT3 che agisce selettivamente sulle mutazioni FLT3-ITD ed è stato sviluppato specificatamente per i pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) FLT3-ITD positiva. Si tratta di un inibitore di tipo II di FLT3 approvato in Europa e negli Stati Uniti per questi pazienti di nuova diagnosi eleggibili a chemioterapia ad alte dosi – ha affermato Adriano Venditti, Direttore Dipartimento di Onco-Ematologia e Professore Ordinario di Ematologia all’Università Tor Vergata di Roma -. Un farmaco prezioso per trattare questa patologia aggressiva fin dalla prima linea così da diminuire il rischio, consistente, di ricaduta della malattia: quizartinib ha infatti dimostrato di ridurre il tasso di mortalità e di raddoppiare la sopravvivenza globale medianà.La leucemia mieloide acuta è legata alla moltiplicazione incontrollata di blasti (cellule cancerose di derivazione mieloide) che invadono il midollo osseo, che non è più in grado di funzionare correttamente e, in particolare, di garantire la produzione di cellule del sangue normali. Questa insufficienza midollare porta all’insorgenza di anemia (affaticamento, pallore, difficoltà a respirare e tachicardia), a una predisposizione alle infezioni, anche gravi, dovuta alla diminuzione dei granulociti
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