Il 15 agosto la rivista Lancet Neurology, considerata una delle pubblicazioni più autorevoli nel campo della neurologia clinica, ha reso noti i risultati di uno studio rivoluzionario sullʼuso dei globuli rossi per trattare lʼatassia telangiectasia, una malattia pediatrica rara. Questo lavoro pionieristico, che coinvolge pazienti di tutto il mondo, potrebbe rappresentare una svolta significativa nella cura di questa condizione. Lo studio, condotto in 22 centri di 12 Paesi distribuiti su cinque continenti, ha coinvolto 175 pazienti con età pari o superiore a 6 anni. Il team di ricerca ha utilizzato una tecnologia innovativa, scoperta e brevettata dallʼUniversità degli Studi di Urbino sotto la guida del Professor Mauro Magnani e della Professoressa Luigia Rossi. La start-up EryDel SpA, fondata da Magnani e Rossi nel 2007, è stata determinante nel portare questa tecnologia dal laboratorio alla clinica. “Abbiamo osservato risultati significativi nei bambini tra i 6 e i 9 anni che hanno ricevuto il trattamento, senza i consueti effetti collaterali associati ai corticosteroidi”, ha spiegato Magnani. Questo studio ha seguito un rigoroso protocollo di sperimentazione, con i pazienti suddivisi in gruppi per ricevere il trattamento o un placebo. I risultati sono particolarmente promettenti per i più piccoli, dove la terapia ha mostrato una chiara efficacia.
Sperimentazione
Il successo di questa sperimentazione è stato reso possibile grazie al supporto di venture capital e finanziamenti pubblici. Recentemente, Quince Therapeutics ha acquisito EryDel, iniziando un ulteriore studio clinico e ottenendo dalla Food and Drug Administration la ʼFast Track designationʼ. Questo riconoscimento è cruciale per accelerare lo sviluppo e la revisione del trattamento, rendendo la terapia accessibile ai pazienti in tempi più rapidi. “Questi risultati rappresentano una pietra miliare nel trattamento dell’atassia telangiectasia” ha concluso Magnani. “Abbiamo dimostrato che è possibile migliorare la qualità della vita dei nostri pazienti più piccoli con una terapia che non solo è efficace, ma anche sicura”.
