lunedì, 16 Dicembre, 2024

terapia genica

Salute

Terapia genica cellule staminali, tecnologia mRNA evita chemio

Redazione
di Redazione
In uno studio pubblicato sulla prestigiosa rivista Cell, un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget), guidati da Luigi Naldini, ha mostrato come abbattere una delle più importanti barriere che limitano l’applicazione del trapianto di cellule staminali in terapia genica, ovvero la necessità di somministrare farmaci chemioterapici prima di infondere le cellule corrette nei pazienti. Nello studio, realizzato con...
Salute

Studio, terapia genica efficace contro la leucodistrofia metacromatica

Gianmarco Catone
di Gianmarco Catone
La terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini affetti da una rara e letale malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica (MLD). A dimostrarlo sono i risultati a lungo termine – pubblicati oggi sulla prestigiosa rivista The Lancet – che descrivono il profilo di sicurezza ed efficacia, in 29 bambini affetti da MLD, del...
Salute

Sindrome di Hurler, primi risultati positivi da una terapia genica

Ettore Di Bartolomeo
di Ettore Di Bartolomeo
Primi risultati positivi per la terapia genica messa a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano (SR-Tiget) per una rara malattia genetica dell’infanzia, la sindrome di Hurler, che compromette la crescita e lo sviluppo cognitivo e può portare alla morte già entro l’adolescenza per complicanze cardiovascolari e respiratorie. Forti della lunga e solida esperienza su altre malattie genetiche, i...
Salute

Screening neonatale fondamentale contro la SMA

Francesco Gentile
di Francesco Gentile
L’importanza di una diagnosi precoce, attraverso lo screening neonatale, per intervenire con tempestività sull’atrofia muscolare spinale (Sma) grazie alla terapia genica. È il tema al centro dell’incontro online “Atrofia muscolare spinale: l’innovazione della terapia genica e le sfide dello screening neonatale”, promosso da Novartis. L’atrofia muscolare spinale è una rara malattia genetica neuromuscolare e determina una perdita rapida e irreversibile...
Salute

Terapie avanzate, italiane 3 delle prime 4 approvate in Ue

Redazione
di Redazione
“Possiamo affermare con orgoglio che l’Italia è la culla delle terapie avanzate, che comprendono terapia genica, terapia cellulare, ingegneria tissutale e terapie combinate”: lo ha affermato la scorsa settimana, in occasione dell’evento “Advanced Talks on Advanced Therapies” organizzato dall’Osservatorio Terapie Avanzate, Francesca Ceradini, coordinatore scientifico dell’Osservatorio- “Basti pensare alla prima terapia genica con cellule staminali approvata al mondo per l’ADA-SCID,...
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