L’importanza di una diagnosi precoce, attraverso lo screening neonatale, per intervenire con tempestività sull’atrofia muscolare spinale (Sma) grazie alla terapia genica. È il tema al centro dell’incontro online “Atrofia muscolare spinale: l’innovazione della terapia genica e le sfide dello screening neonatale”, promosso da Novartis. L’atrofia muscolare spinale è una rara malattia genetica neuromuscolare e determina una perdita rapida e irreversibile di motoneuroni, compromettendo le funzionalità muscolari. Si stima che in Italia, con un’incidenza di un caso su 10 mila, ogni…
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