L’obiettivo del programma di approvazione accelerata della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti è quello di consentire l’accesso precoce a trattamenti innovativi per i pazienti. Tuttavia, emergono dubbi sull’efficacia di questi farmaci nel migliorare o estendere la vita dei malati. Uno studio recente rivela che molti dei farmaci oncologici che beneficiano dell’approvazione accelerata non mostrano miglioramenti tangibili entro un periodo di cinque anni. “Dopo cinque anni dall’approvazione iniziale, dovremmo avere delle certezze”, sostiene il dottor Ezekiel Emanuel, esperto in oncologia e bioetica presso l’Università della Pennsylvania, che non ha partecipato allo studio. “Stiamo parlando di migliaia di pazienti trattati con questi farmaci; è preoccupante non sapere se siano veramente efficaci”.
L’accesso ai trattamenti
Il programma è nato nel 1992 per facilitare l’accesso ai trattamenti per l’HIV e, ad oggi, l’85% delle approvazioni riguarda i farmaci oncologici. La FDA può così rilasciare un’approvazione anticipata per farmaci con risultati preliminari promettenti contro patologie gravi o letali, con la condizione che le case farmaceutiche conducano studi approfonditi per confermare tali benefici prima di un’approvazione definitiva.
Lo studio in questione ha analizzato 46 farmaci oncologici approvati in via accelerata tra il 2013 e il 2017, rilevando che, sebbene il 63% sia passato all’approvazione definitiva, solo il 43% ha evidenziato vantaggi clinici nei successivi studi di conferma. I risultati sono stati pubblicati sul Journal of American Medical Association e presentati all’American Association for Cancer Research a San Diego. Non tutti i pazienti sono consapevoli delle implicazioni dell’approvazione accelerata, come sottolinea il dottor Edward Cliff della Harvard Medical School, coautore dello studio, sollevando interrogativi sulla trasparenza nei confronti dei malati.
